干細胞或將引發一場醫療變革

來源：經濟參考報
2024-10-16

因中華骨髓庫配型成功，3月8日，來自江西撫州廣昌縣的唐先生作為造血干細胞捐獻者在南昌完成造血干細胞采集，也完成了一次特殊的愛心接力。2016年，唐先生的兒子確診石骨癥，只有依靠造血干細胞移植才能治愈，因此在中華骨髓庫登記尋求配型。2017年3月，獲得配型成功后，孩子接受造血干細胞移植手術得以治愈。唐先生記得當初渴求配型成功的心情，更銘記這份大愛，2016年

干細胞，神奇的“生命種子”。在廣闊的生命科學前沿天地中，干細胞因獨特的生物學特性與應用潛力，曾三度成為諾貝爾獎授獎辭的“關鍵詞”。近些年，大家隔三岔五就能聽到一則干細胞研究的“突破性”進展，比方說，今年早些時候，北大鄧宏魁團隊在新一代干細胞制備技術上的突破，就成為諸多科技媒體的頭條。

那么，干細胞到底神奇在哪里？它從哪里來，它如何工作，它又將為人類健康的守護帶來哪些新法寶？

生命的“源代碼”

干細胞，未經分化的細胞。它的特殊之處在于，相較于被訓練得高度專業、各司其職的體細胞（如皮膚細胞可給身體一層保護層、肌肉細胞可以收縮、神經細胞可傳遞訊息），干細胞好比一名尚未接受專業訓練的學生，盡管身無長技，但有很大潛力，能轉化為人體中任何一種細胞，這恰是干細胞的迷人之處。

干細胞的兩種特性，好比孫悟空的兩樣本領。九芝堂美科（北京）細胞技術有限公司總經理高巖嵩舉例說，一種是拔下毫毛一吹，就會變成另外一只猴子——它具有自我復制和再生能力，不斷地自我更新，從一個細胞分裂成兩個，兩個再分裂成四個，以此類推；第二種是“七十二變”，干細胞可改變自己的形態，在一定條件下由原始狀態分化成具有特定功能的成熟細胞。

從干細胞的來源分類，主要有胚胎干細胞、成體干細胞、誘導多能干細胞。

具體而言，胚胎干細胞是在胚胎發育過程中產生的特殊細胞，也是全能性最高的干細胞。成體干細胞是指在個體發育成熟后依然存在于身體各個部位的干細胞。相較于胚胎干細胞，成體干細胞的分裂和增殖能力較弱，多能性也較低。誘導多能干細胞由日本科學家山中伸彌發現，他注意到某些皮膚或血液中的細胞，可以經過特定“重編程”過程，重新誘導為具有多能性的干細胞。

為生命重新“編程”

為何干細胞令科學界如此著迷？澤輝生物首席醫學官賈懿介紹，干細胞有三樣本事可以在疾病治療中大顯身手：“其一是免疫調節功能，通過分泌各類抑制炎癥的因子，減少炎癥細胞與炎癥損傷。其二是促進損傷修復功能，通過分泌因子修復局部組織，達到治療作用。其三是替代功能，替換掉功能減退或壞死的細胞。”

取一塊皮膚或一滴血，提取細胞，導入特定的轉錄因子進行“重編程”，改造成多能干細胞，再進一步培養分化，它就成為各種各樣的人體細胞，如心肌細胞、視網膜細胞、神經細胞等，最終有望培育出不帶缺陷的人體器官——這并不是天方夜譚，而是科學家沿著山中伸彌開辟的道路走下去可能見到的風景。

如果說上面的介紹太復雜，你也可以將器官看成是一棵大樹，誘導多能干細胞就像是一顆種子，經過“澆水”“施肥”，干細胞能分化成該器官不同的細胞類型，就好比發育成長為樹的葉子、主干、枝丫一樣。

尤其值得一提的是，作為多能干細胞的一種，間充質干細胞具有獨特的分化潛能和功能，是臨床應用中最早開始、目前進展最快的干細胞類型之一。“間充質干細胞，猶如游戲中的輔助玩家，發揮抗炎、免疫調節和促進組織修復的作用，間接促進受損組織的再生，相比之下，誘導多能干細胞猶如游戲中的主攻玩家，通過分化為特定的功能細胞，直接補充受損組織中的細胞。”高巖嵩說。

再生醫學的春天

當前，全球6000多項在研干細胞臨床試驗涉及上百種疾病，包括脊髓損傷、多發性硬化、系統性紅斑狼瘡等多種疑難病癥。美國、英國等國率先用干細胞移植治療疾病，并取得一定療效。在我國，也有多所醫院開展了間充質干細胞治療疾病的臨床研究。

“干細胞治療的安全性是首要考慮的問題。如在干細胞治療癌癥中，就存在著一定的風險，可能會導致成瘤、致瘤、促瘤。這就需要通過嚴格的風險評估來確保其安全性。”高巖嵩說，在干細胞藥物安全性的考慮中需要進行臨床試驗，要選擇合適的適應癥，并對相應癥狀設計臨床試驗方案。隨后，按照現行的臨床試驗規范進行試驗，獲取可靠的真實數據，按照藥品的標準獲得藥監局的批準上市。

在有效性方面，賈懿提到，干細胞藥物研發，不僅要注重符合相應癥狀及老年化癥狀，也要兼顧干細胞的研發布局，精準定位提升療效，比如基于多能干細胞，它可分化為功能細胞，作為功能藥物，對應不同的疾病。

此外，干細胞藥物研發中，需要在保證質量的前提下提高干細胞藥物的生產規模、做好成本控制。“目前，國際主流的生產方式仍是手工生產，產量受限、成本較高，惠及患者較少。下一步，需要形成產業突破，進一步提升干細胞藥物生產能力。”高巖嵩說。

業內認為，隨著技術的不斷發展，干細胞必將引發一場醫療變革，成為繼藥物、手術后的第三種治療方式。喚醒我們身體里的“孫悟空”，也許它真能有不一樣的本事。